国产抗癌药百万一针究竟“神”在哪里?深扒天

 成功案例     |      2021-09-19 01:51

  2021年6月22日,中国国家药监局官网公示显示,复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液(又称阿基仑赛,代号:FKC876)已正式获批。这意味着,中国迎来了首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。

  CAR-T是近年来很火的癌症疗法,尤其在血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了重大成功。虽然我国CAR-T技术起步较晚,但截至2021年5月,全球总共有1301个CAR-T临床试验正在开展,中国注册的CAR-T试验的数量已达到478个。

  而就在今年6月,我国CAR-T领域的空白终于被打破。随着CAR-T治疗的上市,可以说完全补足了中国抗癌领域中的最后一块拼图,让我们的癌症治疗水平来到了世界前列。

  网传复星凯特的CAR-T治疗药物阿基仑赛注射液的一张药品销售订单显示,该产品的零售价为120万元/袋。

  尽管复星凯特已经暂时否认了120万/袋的“天价药”的传闻,但关于CAR-T的治疗费用问题依然深深地刺痛了人们的神经,这可能是国内单次治疗费用最贵的抗癌药。

  但是目前经美国FDA获批的5种CAR-T治疗产品,包括诺华的Kymriah,吉利德凯特的Yescarta和Tecartus,百时美施贵宝的Breyanzi和Abecma,这些产品定价都在37.3万美元和47.5万美元之间(折合人民币为240.8万元至306.6万元之间),也说明复星定价120万也不是漫天要价。

  CAR-T细胞免疫疗法是将经过生物工程改造过的或正常的人体细胞,直接输进或移植入患者的体内,让新输入的细胞来替代受损的细胞,这样就具有更强大的免疫杀伤功能,以此来达到治疗效果。

  CAR-T免疫细胞治疗可以通过基因工程来修饰患者体内的T细胞,以表达靶向肿瘤抗原的嵌合抗原受体分子,让被激活的T细胞来介导并杀伤患者体内的癌细胞。

  所以CAR-T疗法属于个体化生产,通俗地说就是“私人定制”,一个患者为一个批次,成本以及推广的便利程度都让它的价格不低。

  国家药监局的官网显示,复星凯特申报的阿基仑赛注射液,可以用来治疗曾接受二线或以上系统性治疗后复发,或者难以治疗的成人B细胞淋巴瘤患者,适应症都是血液肿瘤,不包括肝癌、肺癌等实体肿瘤。

  因为都是面向血液肿瘤,是一个相对比较小的疾病市场,还不能成为一种通用性的产品,未能在多种类型的实体瘤中取得突破,所以价格自然就高。

  YESCARTA(CAR-T疗法产品名)的注册性研究显示,在101例复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者中。

  2019年8月,北京大学人民医院血液所教授黄晓军团队合作创立的HLA半相合异体CAR-T免疫细胞治疗,成功救治的急性淋巴细胞白血病儿童佳辰(化名),至今治愈已3年。

  北京大学基础医学院免疫学系特聘教授许中伟(右一)和佳辰(右二)、佳辰的妈妈(左二)

  2020年7月,由美国贝勒医学院、德克萨斯儿童等医院的研究人员开展,一名患有横纹肌肉瘤(一种已扩散到骨髓的肌肉癌)的儿童,在使用经过基因改造靶向癌细胞表面上HER2蛋白的CAR-T细胞治疗后,没有发现癌症。

  不过,出现免疫效应细胞相关的神经毒性综合征的几率比较低,严重的又更是非常少,但出现细胞因子释放综合征反应的患者比较普遍,这方面的问题还有待我们去解决。

  由于CAR-T细胞治疗的本身特性,目前的临床研究成果主要集中在血液瘤的治疗,但更多实验也尝试将CAR-T治疗向实体瘤的治疗扩展,从血液瘤到实体癌的研发将成为CAR-T治疗的未来趋势。

  因为实体瘤与血液癌症相比,一个重要的不同点是实体瘤周围形成的肿瘤微环境。肿瘤微环境中包含着多种具有免疫抑制能力的细胞,例如调节性T细胞、肿瘤相关巨噬细胞等,以及肿瘤微环境中还存在过度表达TGFB、IL-10、IL-4等具有免疫抑制能力的细胞因子,这些因素都能够显著降低CAR-T细胞的效力。

  让CAR-T细胞同时表达能够改变肿瘤微环境特征的促炎症细胞因子,例如IL-12,IL-18和IL-23、IL-12和IL-18能够提高促炎症的细胞因子IFN-v的分泌,而IFN- y则能够进一步促进巨噬细胞释放IL-12,从而产生一个正反馈的回路

  CRISPR基因编辑技术的普及也为改造CAR-T细胞疗法提供了一种新的工具, Tmunity公司利用基因编辑敲除T细胞中的内源T细胞受体和PD-1受体然后再表达靶向NY-ESO-1抗原的TCR。

  总结来说,CAR-T细胞疗法的效果是相当不错的,但是对于我们老百姓来说,最大的问题还是120万的价格问题。

  但是针对这方面,我们也不是全无希望。就比如PD-1抑制剂在初上市的时候价格是每月8万,但是随着越来越多的新药上市,国家政策的出台,现在的PD-1抑制剂价格已经降到了每月2千即可。

  所以我们相信CAR-T的价格在未来也会有所下降,变得像PD-1抑制剂一样,大家都用得起。

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